Approvata alla camera la legge sulle malattie rare

Approvata in prima lettura, alla Camera dei deputati, della legge dedicata alla cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani. Un traguardo rilevante ed atteso dai pazienti, dalle realtà associative come la federazione Uniamo, dal Mondo della ricerca e dai Centri di riferimento.

La proposta di legge sulle malattie rare

Una sintesi di cinque proposte di legge, un lavoro di collaborazione tra tutte le forze politiche, che ha trovato l’approvazione unanime del testo finale in aula. A raccontarlo la relatrice della proposta l'On. Fabiola Bologna, segretario della Commissione Affari Sociali e Sanità della Camera.

"La volontà di migliorare la vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie che spesso si confrontano con difficoltà enormi, ci ha unito in questo percorso normativo anche in commissione".

Cosa prevede il provvedimento

Garantire uniformità di trattamento sul territorio nazionale per i pazienti con malattia rara o con tumore raro, con un percorso diagnostico terapeutico e assistenziale personalizzato in tutte la fasi della vita è uno degli obiettivi fondamentali della legge.

"Secondo la rete Orphanet Italia, nel nostro Paese i malati rari sono circa due milioni ed il 70 per cento in età pediatrica. L’attenzione alla fase di transizione dall’età pediatrica all’ età adulta è uno degli aspetti innovativi della legge"

Sono inoltre previsti sostegni per lo sviluppo di screening neonatali per rendere più rapide le diagnosi e gli interventi terapeutici. Allo scopo di facilitare la diagnosi precoce che ancora oggi può avvenire dopo anni dall’insorgenza dei sintomi.

"Con questa legge miglioriamo e incentiviamo l’accesso ai percorsi diagnostici terapeutici assistenziali che saranno patrimonio per tutti i malati rari.”

Si potrà accedere a dispositivi medici e presidi sanitari personalizzati a carico del SSN

"Se ritenuti essenziali per i pazienti e per facilitare la accessibilità, i farmaci orfani e innovativi potranno essere erogati sia dalle farmacie dei presidi sanitari, anche nei casi di somministrazione ambulatoriale, sia dalle Aziende sanitarie anche nei casi in cui la diagnosi sia avvenuta in una regione diversa da quella di residenza, sia dalle farmacie pubbliche e private convenzionate con il SSN. Si prevede, inoltre, anche la prescrizione, in deroga alle norme attuali, di un numero di pezzi superiori a tre per ricetta e la loro immediata disponibilità in deroga alla iscrizione nei registri regionali. Infine si garantisce l’importazione di farmaci in commercio in uso in altri Paesi purché richiesti da una struttura ospedaliera, su tutto il territorio nazionale.”

Favorire la ricerca sulle malattie rare

Si prevede anche la realizzazione di un Fondo di solidarietà, per ora, di 1 milione di euro per accedere a contributi e benefici.

"Si tratta del primo riconoscimento della specificità che i malati rari e le famiglie portano con sé"

Oltre al Centro nazionale per le malattie rare, già presente presso l’Istituto superiore di Sanità, a cui è destinata la gestione del registro nazionale delle malattie rare, sarà istituito anche un Comitato nazionale

"Vi parteciperanno tutti i portatori di interesse dalle Istituzioni Nazionali e Regionali, alle Professioni, alle Associazioni dei Malati per la stesura condivisa di linee strategiche per le politiche nazionali e regionali in materia di malattie rare. Una parte rilevante del provvedimento sono gli investimenti sulla Ricerca. Dalla ricerca di base, a quella clinica, agli screening neonatali fondamentali per un trattamento precoce e per la cura della malattia rara. Attraverso un incremento del finanziamento del fondo e le agevolazioni fiscali, per enti di ricerca pubblici o privati che vogliono impegnarsi nella ricerca”

L'attenzione dei territorio lombardi

La On Bologna ha infine ricordato che i territori lecchese e comasco si sono sempre distinti per lo studio la cura sulle malattie rare. Questo grazie ad Istituti di eccellenza IRCCS e ad Aziende Ospedaliere pubbliche e private che si occupano di ricerca clinica. Realtà che potranno sicuramente beneficiare dei finanziamenti per la ricerca derivati da questo provvedimento.