Trapianto di reni di maiali (geneticamente modificati) sugli esseri umani: ok della FDA sulla sperimentazione

Potrebbe essere più vicino, il giorno in cui la lista di attesa per i trapianti di organi si assottiglierà. La svolta potrebbe essere data dai trapianti dagli organi di animali agli esseri umani (xenotrapianti): la Food and drug administration statunitense, infatti, ha dato il via libera al primo trial clinico per il trapianto di organi di maiale sugli esseri umani. Lo studio servirà a stabilire se i reni provenienti da maiali geneticamente modificati possono essere trapiantati negli esseri umani in modo sicuro ed efficace.

Un precedente importante, che lasciava ben sperare, risale al 2023: dei primati con reni di maiale (geneticamente modificato) sono sopravvissuti per oltre due anni dopo l'operazione.

Trapianto di organi di maiale sugli esseri umani: ok delle FDA

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato il primo studio clinico per valutare la sicurezza dei trapianti di reni di maiale geneticamente modificati in esseri umani. Questa sperimentazione, che inizierà entro giugno 2025, rappresenta un passo cruciale nella ricerca sui xenotrapianti e potrebbe offrire una soluzione innovativa per migliaia di pazienti affetti da malattia renale cronica.

Un passo avanti nella xenotrapiantologia

L'autorizzazione della FDA segna un importante passaggio dalla fase sperimentale alla possibilità concreta di utilizzare organi di origine animale per i trapianti umani. Secondo il professor Muhammad Mohiuddin, esperto dell'Università del Maryland e pioniere nel campo dei xenotrapianti, il momento per questo avanzamento era ormai maturo. Mohiuddin è noto per aver eseguito i primi due trapianti di cuore di maiale su esseri umani.

L'entusiasmo per questa sperimentazione è condiviso anche da Jay Fishman, specialista in malattie infettive da trapianto presso il Massachusetts General Hospital di Boston, che ha dichiarato alla rivista Nature che l'inizio di studi clinici formali rappresenta un'opportunità fondamentale per il progresso della medicina dei trapianti.

I dettagli della sperimentazione

La sperimentazione sarà condotta da United Therapeutics, una compagnia biotecnologica con sede negli Stati Uniti. Inizialmente, coinvolgerà sei pazienti di età compresa tra 55 e 70 anni, affetti da insufficienza renale terminale e non idonei al trapianto di rene umano per motivi medici o per scarsità di donatori. Questi pazienti saranno attentamente monitorati per un periodo di sei mesi per rilevare eventuali complicazioni, tra cui rigetto dell'organo, infezioni o altre reazioni avverse. Il monitoraggio proseguirà poi per il resto della loro vita.

L'efficacia del trapianto sarà valutata in base alla sopravvivenza dei pazienti e alla funzionalità dei reni trapiantati, misurando la loro capacità di filtrare il sangue e migliorare la qualità della vita dei riceventi. La FDA ha inoltre imposto un intervallo di osservazione di 12 settimane tra il primo e il secondo paziente per garantire la sicurezza del procedimento. Se i risultati saranno promettenti, lo studio potrebbe essere ampliato fino a coinvolgere 50 partecipanti.

Xenotrapianti: un'innovazione ancora in fase sperimentale

Finora, gli xenotrapianti di organi di maiale sono stati approvati solo per uso compassionevole, riservati a pazienti in condizioni critiche senza alternative terapeutiche. Tuttavia, i nuovi studi clinici permetteranno di selezionare pazienti in condizioni di salute migliori rispetto ai precedenti destinatari, fornendo dati fondamentali per stabilire la sicurezza e l'efficacia della procedura.

Un altro protagonista nel settore è eGenesis, un'azienda biotecnologica di Cambridge, Massachusetts, che ha richiesto alla FDA l'autorizzazione per condurre la propria sperimentazione. eGenesis ha fornito il rene per il primo trapianto di questo tipo eseguito a Boston nel marzo 2024 su Richard Slayman, il quale purtroppo è deceduto due mesi dopo l'intervento.

L'importanza della modifica genetica

Gli organi utilizzati per i trapianti provengono da maiali geneticamente modificati per ridurre il rischio di rigetto. United Therapeutics impiega suini con 10 modifiche genetiche, mentre eGenesis ne utilizza 69, molte delle quali finalizzate a eliminare virus latenti nel genoma del maiale. Inoltre, eGenesis utilizza una razza di maiali in miniatura per evitare che gli organi continuino a crescere dopo il trapianto, mentre United Therapeutics disattiva specifici geni per ottenere lo stesso risultato.

I pazienti trapiantati

Nonostante i progressi, i trapianti di organi di maiale presentano ancora numerose sfide. Attualmente, solo cinque persone negli Stati Uniti hanno ricevuto un organo di questo tipo e la sopravvivenza massima registrata è di 71 giorni, raggiunta dalla paziente Towana Looney. La ricerca deve ancora affrontare il problema del rigetto a lungo termine, gestendo la risposta immunitaria dell'organismo umano contro gli antigeni suini.

La sopravvivenza dei primati: oltre due anni

Un recente studio pubblicato su Nature nel 2023 ha dimostrato che reni di maiale geneticamente modificati possono garantire una sopravvivenza fino a 758 giorni nei primati non umani. Questi risultati offrono speranza per il futuro della xenotrapiantologia umana, indicando che il miglioramento delle tecniche di modifica genetica potrebbe portare a trapianti sempre più sicuri ed efficaci. Tuttavia, molte sfide restano ancora da superare prima che i trapianti di organi di maiale possano diventare una pratica clinica diffusa.