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SI ACCENDE LA SPERANZA
Come funziona il nuovo farmaco che può curare la Sla
La terapia viene somministrata con punture nella zona lombare. Gli effetti del farmaco si manifestano da subito e sembrano perdurare anche a distanza del primo anno di trattamenti.
Un piccolo grande segnale di speranza contro la Sla? Potrebbe essere arrivato in queste ultime ore attraverso l'esperienza dei ricercatori italiani impegnati nello sperimentare nuove (ma soprattutto efficaci) cure contro la Sclerosi laterale amiotrofica.
Sla, la prima cura arriva da Torino
Come racconta Prima Torino, le buone notizie (in attesa naturalmente di ulteriori conferme ed evoluzioni) arrivano dall'ospedale Molinette.
Qui gli studi dei ricercatori hanno infatti evidenziato un rallentamento e in alcuni casi un'inversione della progressione clinica della Sla.
Il farmaco sperimentale utilizzato
Questi segnali incoraggianti sono stati riscontrati nelle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1 attraverso l'uso del Tofersen, un oligonucleotide antisenso che agisce selettivamente sull'Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata.
La ricerca sul gene Sod1 è particolarmente di rilievo perché le mutazioni in questo gene compaiono in circa il 12-20% dei pazienti con Sla familiare e nell’1-2% dei pazienti senza una storia familiare segnata dalla Sclerosi laterale amiotrofica.
La terapia con punture
La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e stando alle prime osservazioni e relazioni sui pazienti si tratta di una metodica molto ben tollerata.
I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato coinvolto appunto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati in queste ore sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine.
"Cosa fa" il Tofersen e cosa porta alla Sla
Secondo quanto spiegato nello studio internazionale dei ricercatori dell'ospedale di Torino, il Tofersen è un oligoneucleotide antisenso (ASO), ovvero una breve sequenza di nucleotidi che si lega all’RNA messaggero di SOD1, consentendo la sua degradazione da parte della RNasi-H per ridurre la sintesi della proteina SOD1.
Questa proteina, che normalmente è deputata alla rimozione dei radicali liberi dell’ossigeno, quando mutata non solo non riesce a svolgere il suo ruolo ma determina l’instaurarsi della malattia (il meccanismo non è stato però completamente chiarito).
L'ipotesi più accredita è che la sua struttura alterata faciliti la formazione di proteine aggregate, causando la morte dei neuroni.
Il commento del ricercatore del Molinette
Il professor Adriano Chiò, direttore del centro regionale dell'ospedale Molinette di Torino, che ha partecipato a questo studio internazionale ha espresso tutta la soddisfazione per quello che si spera possa essere un passo avanti fondamentale per dare una speranza ai malati e alle loro famiglie:
"Sono emozionato, è una pietra miliare. Il farmaco è già a disposizione dei malati. I suoi effetti si manifestano in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo".
