Bimbo con malattia rara: Regione Emilia Romagna pagherà cura milionaria negli Usa per salvarlo

Regione Emilia Romagna ha preso una decisione significativa e "di campo", come afferma l'assessore alla Sanità Raffaele Donini, destinando 5 milioni di euro per salvare un bambino di 6 anni affetto da una rara malattia perossisomiale.

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Regione Emilia Romagna pagherà le cure milionarie a un bimbo affetto da malattia rara

A rendere pubblica la vicenda è stato lo stesso Donini, durante una conferenza stampa: la malattia colpisce il sistema nervoso centrale e può risultare fatale nel giro di un paio d'anni, nonostante il bambino al momento non presenti sintomi.

Il piccolo paziente partirà presto per il Massachusetts per sottoporsi a una promettente terapia con un farmaco prodotto da un'azienda farmaceutica statunitense. Questo farmaco, ritirato dal mercato internazionale, è ora disponibile solo privatamente negli Stati Uniti. La cura potrebbe prolungargli la vita di diversi anni. La malattia, estremamente rara, non è inclusa nei Lea, i livelli essenziali di assistenza della sanità pubblica: la Regione, tuttavia, rispondendo alla richiesta della famiglia, ha deciso di sostenere il costo, approvando una variazione di bilancio.

Il dramma (e la speranza)

"Il bimbo vive in Emilia-Romagna con la famiglia, e la sua patologia comporta la demielinizzazione cerebrale, in pratica un assottigliamento dello strato che ricopre le fibre nervose, il cui esito è progressivo, rapido, e mortale nel giro di due anni dal momento in cui si manifesta" ha spiegato l'assessore.

E ancora:

"C'è una sola strada, la terapia con un farmaco prodotto e commercializzato da una casa farmaceutica statunitense. Si tratta di una sola infusione, una sacca del farmaco, una infusione da eseguire però tassativamente nell’ospedale privato della casa farmaceutica nel Massachusetts. L’infusione potrebbe assicurare la speranza di allungamento della vita di diversi anni. Questo dice la letteratura scientifica. In Regione Emilia-Romagna arriva la richiesta di supporto economico da parte della famiglia, perché i costi sono altissimi. Per l’infusione e per i giorni di degenza, infatti, ci vogliono 5 milioni di euro - prosegue Donini - una cifra assolutamente inaffrontabile per la famiglia, per tutte le famiglie, salvo qualche rara eccezione. Convoco una riunione urgente all’assessorato e, naturalmente, indico la volontà di coprire le spese necessarie al trattamento, oltre che quelle per il ricovero. Una malattia rara non compresa tra i Lea (Livelli essenziali di assistenza) non è una spesa che la sanità pubblica è obbligata a coprire, ma non mi sfiora mai il dubbio che la burocrazia possa prevalere sulla vita di un bambino. E quindi facciamo una variazione di bilancio per riuscire ad assicurare la cifra alla famiglia, che ora può guardare con più serenità al futuro".

Il bimbo partirà a breve per gli States. Donini ha inoltre acceso la speranza:

"Nel frattempo, ci è stato comunicato che c’è un caso analogo al suo e che quello che era un bimbo, oggi è un ragazzo di 17 anni in piena salute con una vita normale, che ha fatto lo stesso trattamento 13 anni fa. In altre parole, funziona, e funziona molto più a lungo di quel che pensassimo al momento di decidere di stanziare l’ammontare necessario alla cura. In 13 anni la ricerca può fare passi da gigante e, speriamo, trovare anche una cura definitiva".